從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，同樣面對(duì)新技術(shù)的廣泛應(yīng)用，醫(yī)療費(fèi)用的快速增長(zhǎng)，以及醫(yī)保支付制度的改革，很多國(guó)家和地區(qū)都借助衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（Health Technology Assessment，HTA）這一循證決策工具，為創(chuàng)新技術(shù)、藥品、設(shè)備進(jìn)入臨床使用和醫(yī)保支付范圍提供技術(shù)支持，英國(guó)、加拿大等發(fā)達(dá)國(guó)家甚至通過(guò)立法形式確定了HTA的法律地位和價(jià)值。HTA理論研究和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的日臻完善，促使其逐漸成為國(guó)際通用的醫(yī)療保障決策工具。在我國(guó)大力推進(jìn)醫(yī)療保障制度改革的進(jìn)程中，開(kāi)展具有我國(guó)特色的HTA理論研究和應(yīng)用實(shí)踐，不僅正當(dāng)其時(shí)，而且潛在作用巨大。

衛(wèi)生技術(shù)主要包括藥品、醫(yī)用耗材、醫(yī)療器械、診療手段、公共衛(wèi)生、后勤支持系統(tǒng)和行政管理組織等衛(wèi)生干預(yù)措施。HTA以循證醫(yī)學(xué)為基礎(chǔ)，融合衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會(huì)學(xué)、醫(yī)學(xué)倫理學(xué)以及其他相關(guān)學(xué)科的原理和方法，全面系統(tǒng)地評(píng)估衛(wèi)生技術(shù)的有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性等綜合價(jià)值。HTA作為新興學(xué)科，其概念隨著學(xué)科的發(fā)展也在進(jìn)行不斷的調(diào)整和完善，國(guó)際HTA機(jī)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)(International Network of Agencies for HealthTechnology Assessment, INAHTA)于2020年更新了HTA的定義，將其解釋為：HTA是一個(gè)多學(xué)科評(píng)估過(guò)程，它使用明確的方法學(xué)來(lái)確定衛(wèi)生技術(shù)在其生命周期不同階段的價(jià)值，其目的是為決策提供信息，以促進(jìn)公平、高效和高質(zhì)量的健康系統(tǒng)。究其根本，HTA可以回答衛(wèi)生技術(shù)安全有效性怎樣、是否具有經(jīng)濟(jì)性，合適的價(jià)格是多少，對(duì)醫(yī)保資金預(yù)算影響多大，其創(chuàng)新性是否可以有效提升患者可及性和便利性，改善患者依從性等一系列問(wèn)題。較之HTA，衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)主要是應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)理論、概念和方法研究衛(wèi)生服務(wù)領(lǐng)域中的經(jīng)濟(jì)問(wèn)題，闡明其中的經(jīng)濟(jì)規(guī)律，強(qiáng)調(diào)衛(wèi)生服務(wù)的經(jīng)濟(jì)特點(diǎn)和屬性。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是經(jīng)濟(jì)學(xué)原理與方法在藥品領(lǐng)域中的具體應(yīng)用，是將藥學(xué)和經(jīng)濟(jì)學(xué)相結(jié)合的跨學(xué)科研究，強(qiáng)調(diào)在藥物領(lǐng)域的研究應(yīng)用。HTA研究對(duì)象涵蓋了藥品、診療技術(shù)、醫(yī)療設(shè)備、醫(yī)療耗材等多種研究對(duì)象，突出安全、有效、經(jīng)濟(jì)、創(chuàng)新、公平等多維度的綜合價(jià)值判斷。自20世紀(jì)90年代以來(lái)，各大專(zhuān)院校和科研院所陸續(xù)成立了相關(guān)HTA研究機(jī)構(gòu)，在理論研究和應(yīng)用轉(zhuǎn)化方面進(jìn)行了積極探索，并與國(guó)際HTA機(jī)構(gòu)廣泛開(kāi)展國(guó)際合作交流，大大促進(jìn)了我國(guó)HTA的學(xué)科發(fā)展，并逐漸應(yīng)用在醫(yī)療資源配置、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)、干預(yù)措施效果評(píng)價(jià)等決策實(shí)踐中，為健康治理能力的提升起到促進(jìn)作用。

一些歐美、亞太國(guó)家的HTA應(yīng)用研究在輔助醫(yī)保決策中積累了豐富實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，方法指南和管理運(yùn)行制度相對(duì)完善，多數(shù)設(shè)有獨(dú)立HTA機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)生產(chǎn)循證證據(jù)、輔助決策，并形成完整的證據(jù)評(píng)審與決策實(shí)踐的互動(dòng)鏈條，與醫(yī)保決策產(chǎn)生很強(qiáng)的化學(xué)鍵聯(lián)系。下面以藥品為例，簡(jiǎn)要介紹HTA在藥品定價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)決策方面的應(yīng)用。

在加拿大，聯(lián)邦和各省對(duì)醫(yī)療服務(wù)體系實(shí)施分權(quán)管理，各省衛(wèi)生行政部門(mén)對(duì)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策、范圍等擁有獨(dú)立自主權(quán)。加拿大HTA體系以國(guó)家層面的加拿大藥物和衛(wèi)生技術(shù)局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）和各省HTA機(jī)構(gòu)為主體，還包括大學(xué)、科研院所以及基于醫(yī)院的HTA機(jī)構(gòu)等。CADTH是一個(gè)獨(dú)立的非營(yíng)利機(jī)構(gòu)，與衛(wèi)生行政部門(mén)有著緊密的聯(lián)系，由代表聯(lián)邦、省和地方（除魁北克?。┬l(wèi)生部門(mén)的委員會(huì)進(jìn)行管理，代表國(guó)家利益開(kāi)展HTA工作，并協(xié)調(diào)各省HTA機(jī)構(gòu)避免減少重復(fù)評(píng)估，主要作用是為衛(wèi)生決策者提供客觀的決策證據(jù)支持，工作職責(zé)主要包括開(kāi)展藥物評(píng)審等評(píng)估項(xiàng)目，傳播HTA結(jié)果，發(fā)展HTA方法學(xué)，制定HTA指南，開(kāi)展新興衛(wèi)生技術(shù)甄別等。CADTH評(píng)估流程主要包括三個(gè)重要環(huán)節(jié)：主題遴選、HTA小組專(zhuān)業(yè)評(píng)估和專(zhuān)家委員會(huì)審議及推薦，一般需要1年—2年，為了加快評(píng)估效率，CADTH等評(píng)估機(jī)構(gòu)研發(fā)應(yīng)用了快速技術(shù)評(píng)估模型，以縮短評(píng)估時(shí)間。評(píng)估主題主要由衛(wèi)生行政部門(mén)確定，確保評(píng)估工作與醫(yī)療決策的緊密性。加拿大2003年開(kāi)始實(shí)施統(tǒng)一藥物評(píng)審（Common Drug Review, CDR），由聯(lián)邦衛(wèi)生部委托CADTH開(kāi)展相關(guān)藥物評(píng)估，主要從藥品相較于現(xiàn)有治療技術(shù)的有效性和經(jīng)濟(jì)性方面開(kāi)展評(píng)估，最后對(duì)是否將藥品納入報(bào)銷(xiāo)范疇給出推薦建議，各省可根據(jù)推薦意見(jiàn)自主決定是否納入省內(nèi)醫(yī)保藥品報(bào)銷(xiāo)目錄。

英國(guó)2014年開(kāi)始執(zhí)行藥品價(jià)值定價(jià)（Value-based pricing, VBP），以藥品價(jià)值評(píng)價(jià)為核心，進(jìn)行藥品定價(jià)和報(bào)銷(xiāo)目錄準(zhǔn)入遴選，由英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生和臨床技術(shù)優(yōu)化研究所（NationalInstitute for Health and Clinical Excellence, NICE）負(fù)責(zé)開(kāi)展相關(guān)評(píng)價(jià)工作。NICE成立于1999年，是英國(guó)立法授權(quán)成立并獨(dú)立于政府運(yùn)行的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)標(biāo)準(zhǔn)的法定機(jī)構(gòu)，主要負(fù)責(zé)新藥物和醫(yī)療技術(shù)的評(píng)估、為國(guó)民健康服務(wù)體系（National HealthService，NHS）提供藥物目錄的決策參考，擁有決定藥物和醫(yī)療技術(shù)是否納入醫(yī)保支付范圍的法定權(quán)利。即使藥品上市納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，NICE還會(huì)進(jìn)行再評(píng)估和持續(xù)評(píng)估，作為調(diào)整藥品的報(bào)銷(xiāo)價(jià)格及報(bào)銷(xiāo)范圍的依據(jù)。NICE的評(píng)估流程分為三種，多項(xiàng)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（Multiple TechnologyAppraisal，MTA）、單項(xiàng)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（Single Technology Appraisal，STA）和快速通道衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（Fast Track Appraisal，F(xiàn)TA）。MTA主要用于評(píng)審?fù)委燁I(lǐng)域多種藥物，或用于多個(gè)適應(yīng)癥的一種藥物，評(píng)估周期約60周；STA主要用于評(píng)審單項(xiàng)藥物或適用于一個(gè)適應(yīng)癥的藥物，評(píng)估周期約40周；FTA評(píng)審增量或成本效益比（ICER）低并極可能在質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）內(nèi)獲得高效用的藥物，評(píng)審周期約32周。

澳大利亞政府并不直接參與醫(yī)療服務(wù)的提供，而是通過(guò)資助醫(yī)療福利計(jì)劃（MBS）、藥品福利計(jì)劃（PBS）和補(bǔ)貼私人健康保險(xiǎn)費(fèi)用，以補(bǔ)貼的形式將政府資金用于醫(yī)藥服務(wù)提供。HTA在確保政府補(bǔ)貼實(shí)現(xiàn)提供安全、有效、經(jīng)濟(jì)的醫(yī)藥服務(wù)方面發(fā)揮著重要作用，澳大利亞國(guó)家衛(wèi)生部設(shè)有專(zhuān)門(mén)技術(shù)評(píng)估行政部門(mén)，負(fù)責(zé)相關(guān)HTA項(xiàng)目的統(tǒng)籌組織開(kāi)展以及藥品福利建議委員會(huì)（Pharmaceutical BenefitAdvisory Committee, PBAC）的組織聯(lián)絡(luò)。PBAC是政府設(shè)定的法定獨(dú)立專(zhuān)家機(jī)構(gòu)，主要職責(zé)是就新藥是否納入報(bào)銷(xiāo)范疇提出建議，PBAC下轄一個(gè)經(jīng)濟(jì)小組委員會(huì)（Economic Sub-Committee，ESC），主要職責(zé)是從臨床和經(jīng)濟(jì)學(xué)角度對(duì)藥品等衛(wèi)生技術(shù)的評(píng)估結(jié)果進(jìn)行審閱。近年來(lái)，ESC更加注重從綜合價(jià)值角度對(duì)HTA證據(jù)進(jìn)行評(píng)審，例如相對(duì)健康產(chǎn)出、相對(duì)成本效果、患者負(fù)擔(dān)能力、預(yù)算影響分析等核心維度。澳大利亞實(shí)施藥品價(jià)格談判制度，PBAC推薦意見(jiàn)形成過(guò)程中所使用的HTA成本、效益和風(fēng)險(xiǎn)證據(jù)，對(duì)藥品談判價(jià)格的形成起到關(guān)鍵作用。

新加坡衛(wèi)生技術(shù)有效性中心（Agency for care effectiveness，ACE）是國(guó)家級(jí)HTA機(jī)構(gòu)，由新加坡衛(wèi)生部于2015年成立，旨在通過(guò)HTA支持臨床和行政決策。ACE藥品評(píng)估流程主要遵循3個(gè)步驟：主題遴選、價(jià)值評(píng)估、決策，形式分為快速評(píng)估和完整評(píng)估。對(duì)于高成本藥物(估計(jì)每年的預(yù)算影響超過(guò)200萬(wàn)新幣，約合人民幣1000萬(wàn))或預(yù)期相對(duì)于目前的標(biāo)準(zhǔn)療法有更好臨床改進(jìn)的，對(duì)群體健康有很大影響的藥物，通常需要進(jìn)行完整評(píng)估。對(duì)預(yù)算影響較小的藥物(每年預(yù)算影響小于100萬(wàn)新幣，約合人民幣500萬(wàn))或已經(jīng)有仿制藥獲得的藥物，可以開(kāi)展快速評(píng)估。對(duì)預(yù)算影響適中的藥物(每年在100萬(wàn)至200萬(wàn)新幣之間)，可以根據(jù)每個(gè)藥品的臨床療效和成本估算的不確定性情況，進(jìn)行快速評(píng)估或完整評(píng)估。大多數(shù)評(píng)估是由ACE自己的技術(shù)團(tuán)隊(duì)完成，并由臨床專(zhuān)家和藥企提供技術(shù)和數(shù)據(jù)支持。ACE對(duì)為HTA工作制定了明確的方法學(xué)指南，包括如何進(jìn)行主題遴選，臨床療效評(píng)估、經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估和預(yù)算影響分析等。

國(guó)家醫(yī)保局自2018年5月成立，隨著醫(yī)療保障制度改革的深入推進(jìn)，對(duì)醫(yī)保治理能力、治理模式、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的科學(xué)化、專(zhuān)業(yè)化和透明度提出了更高的要求。2020年2月25日，《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》發(fā)布，明確提出健全醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，完善醫(yī)保準(zhǔn)入談判制度；將臨床價(jià)值高、經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)優(yōu)良的藥品、診療項(xiàng)目、醫(yī)用耗材納入醫(yī)保支付范圍；建立醫(yī)保藥品、診療項(xiàng)目、醫(yī)用耗材評(píng)價(jià)規(guī)則和指標(biāo)體系，健全退出機(jī)制。為了實(shí)現(xiàn)上述工作要求，需要借助科學(xué)、成熟、可操作的工具方法輔助醫(yī)保決策。結(jié)合國(guó)際應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，HTA可以切實(shí)為醫(yī)保目錄調(diào)整等醫(yī)保改革舉措提供技術(shù)支持。

2020年7月30日，國(guó)家醫(yī)療保障局公布《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》，明確提出按規(guī)定組織醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保管理等方面專(zhuān)家，對(duì)符合當(dāng)年藥品目錄調(diào)整條件的全部藥品進(jìn)行評(píng)審；按規(guī)定組織藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保管理等方面專(zhuān)家開(kāi)展談判或準(zhǔn)入競(jìng)價(jià)。但由于藥品價(jià)格形成因素復(fù)雜，關(guān)注度高，影響面廣，可以在調(diào)整工作過(guò)程中結(jié)合HTA學(xué)科特點(diǎn)，促進(jìn)專(zhuān)家定性評(píng)審向以證據(jù)支持的定量評(píng)審的轉(zhuǎn)變，實(shí)現(xiàn)基于藥品安全有效基礎(chǔ)上最具性價(jià)比及其他必要考量的綜合價(jià)值研判。例如，醫(yī)保需要鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物的使用，但由于總體支付能力的限制，不可能按照商業(yè)價(jià)格把層出不窮的新藥照單全收，需要基于現(xiàn)有最優(yōu)證據(jù)評(píng)價(jià)哪些新藥的性價(jià)比最高。在2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作中，在原有評(píng)審維度的基礎(chǔ)上，構(gòu)建了包含安全、有效、經(jīng)濟(jì)、創(chuàng)新及公平5個(gè)維度的評(píng)審指標(biāo)體系，明確了證據(jù)來(lái)源和證據(jù)等級(jí)，并保持了與上游藥品申報(bào)環(huán)節(jié)和下游價(jià)格測(cè)算環(huán)節(jié)的邏輯一致和信息同步，為實(shí)現(xiàn)醫(yī)保藥品價(jià)值購(gòu)買(mǎi)提供技術(shù)支撐。

2020年6月，國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布了《基本醫(yī)療保險(xiǎn)醫(yī)用耗材管理暫行辦法（征求意見(jiàn)稿）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《管理暫行辦法》），并公開(kāi)征求社會(huì)意見(jiàn)?！豆芾頃盒修k法》著重規(guī)范和加強(qiáng)醫(yī)用耗材醫(yī)保準(zhǔn)入和支付管理，明確提出組織臨床、醫(yī)用耗材管理、醫(yī)保管理、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估、經(jīng)濟(jì)學(xué)等方面的專(zhuān)家，根據(jù)評(píng)價(jià)規(guī)則和指標(biāo)體系對(duì)符合申報(bào)條件的醫(yī)用耗材進(jìn)行評(píng)審，并逐步實(shí)施醫(yī)保準(zhǔn)入價(jià)格談判。與藥品類(lèi)似，HTA可以在保障基本、合理滿足臨床需要、科學(xué)規(guī)范的前提下，結(jié)合醫(yī)用耗材分類(lèi)和特殊性，從臨床必需、價(jià)格合理、安全有效的角度，嘗試從適用人群、療效改進(jìn)、不良反應(yīng)變化、產(chǎn)品性能改進(jìn)、成本效益改進(jìn)、技術(shù)創(chuàng)新等維度進(jìn)行評(píng)審指標(biāo)體系構(gòu)建，并明確指標(biāo)釋義、數(shù)據(jù)來(lái)源和證據(jù)等級(jí)，對(duì)創(chuàng)新產(chǎn)品以及與現(xiàn)有品種相比具有改進(jìn)的產(chǎn)品進(jìn)行多維度綜合價(jià)值判斷試點(diǎn)，為下一步類(lèi)別相同、功能相近醫(yī)用耗材的評(píng)審提供借鑒。

2019年10月，國(guó)家醫(yī)療保障局正式公布了《國(guó)家醫(yī)療保障DRG分組與付費(fèi)技術(shù)規(guī)范》和《國(guó)家醫(yī)療保障DRG(CHS-DRG)分組方案》，在全國(guó)范圍內(nèi)開(kāi)展以按疾病診斷相關(guān)組付費(fèi)為主的多元復(fù)合式醫(yī)保支付方式改革。隨著醫(yī)保支付方式改革的深入推進(jìn)，公立醫(yī)院管理方向逐漸從提升利潤(rùn)向控制成本轉(zhuǎn)變，如何控制不合理醫(yī)藥費(fèi)用支出，建設(shè)更具成本效益比的服務(wù)提供體系，逐漸成為醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理人員關(guān)注的重點(diǎn)。專(zhuān)門(mén)致力于提高醫(yī)療機(jī)構(gòu)資源配置效率，協(xié)助醫(yī)療機(jī)構(gòu)判斷和識(shí)別不適宜技術(shù)以減少費(fèi)用支出的工具——醫(yī)院衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HB-HTA)，日益被廣泛采納以應(yīng)對(duì)支付方式改革對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)運(yùn)行的綜合影響。在醫(yī)保支付方式改革和醫(yī)院管理者目標(biāo)一致、利益共容的前提下，HB-HTA可以從患者安全、臨床效果、組織管理、成本和經(jīng)濟(jì)等角度，為醫(yī)療機(jī)構(gòu)決策層提供引入或淘汰某項(xiàng)醫(yī)藥技術(shù)帶來(lái)的潛在影響，且具有耗時(shí)短、易操作的突出特點(diǎn)。另一方面，HTA也可以為DRG、DIP等宏觀改革措施的多層次實(shí)施效果開(kāi)展評(píng)價(jià)，通過(guò)真實(shí)世界數(shù)據(jù)分析，從宏觀政策成效、中觀機(jī)構(gòu)運(yùn)行、微觀病種管理等多層次開(kāi)展醫(yī)保支付方式效果事中和事后效果評(píng)價(jià)。

醫(yī)保是HTA應(yīng)用的重要領(lǐng)域之一，伴隨國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整等工作的深入開(kāi)展和機(jī)制化建設(shè)，對(duì)HTA從理論研究向?qū)嵺`應(yīng)用的轉(zhuǎn)變提出了更為現(xiàn)實(shí)的要求，尤其在應(yīng)用過(guò)程中進(jìn)一步明確緊貼醫(yī)保決策需求，結(jié)合醫(yī)保管理現(xiàn)狀，側(cè)重研究結(jié)果傳播和政策轉(zhuǎn)化，以利于切實(shí)發(fā)揮HTA輔助醫(yī)保循證決策的應(yīng)有之義。

HTA通過(guò)安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、公平性等多個(gè)維度對(duì)研究對(duì)象進(jìn)行綜合價(jià)值研判，核心要義是生產(chǎn)決策循證依據(jù)。為最大限度保持HTA在醫(yī)保決策領(lǐng)域的可持續(xù)應(yīng)用，在科學(xué)應(yīng)用HTA評(píng)估方法的基礎(chǔ)上，須以現(xiàn)實(shí)醫(yī)保決策需求為出發(fā)點(diǎn)，保持與醫(yī)保決策的緊密貼合。從深化醫(yī)療保障制度改革的目標(biāo)來(lái)看，HTA可以為醫(yī)藥服務(wù)管理等多項(xiàng)醫(yī)保改革措施提供具體技術(shù)支撐。以國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作為例，隨著醫(yī)保藥品管理政策向精細(xì)化、多樣性方向發(fā)展，藥品價(jià)值判斷需要在安全、有效、經(jīng)濟(jì)的基礎(chǔ)上進(jìn)一步涵蓋創(chuàng)新性和公平性視角，并輔以明確的數(shù)據(jù)來(lái)源、可量化的評(píng)審標(biāo)準(zhǔn)和科學(xué)的評(píng)價(jià)方法，以提高醫(yī)保藥品決策的科學(xué)性和前瞻性。再比如，中成藥是我國(guó)特有的醫(yī)療資源，具有獨(dú)特的理論體系和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，隨著越來(lái)越多的中成藥申請(qǐng)納入醫(yī)保支付范圍，如何確定中成藥支付標(biāo)準(zhǔn)就日益成為醫(yī)保決策的難點(diǎn)。HTA可以發(fā)揮多學(xué)科融合優(yōu)勢(shì)，在HTA規(guī)范流程的基礎(chǔ)上，結(jié)合中成藥治療疾病的辨證特點(diǎn)，根據(jù)其治法治則及遣方用藥的規(guī)律，構(gòu)建具有我國(guó)特色的醫(yī)保中成藥HTA評(píng)價(jià)體系，為中成藥醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策的優(yōu)化完善提供解決思路和技術(shù)支撐。

國(guó)際經(jīng)驗(yàn)表明，HTA在醫(yī)保領(lǐng)域的應(yīng)用發(fā)展是一個(gè)逐漸融合、互為促進(jìn)、相輔相成的過(guò)程，與所處醫(yī)保管理體系的發(fā)展階段息息相關(guān)，脫離醫(yī)保管理現(xiàn)狀的HTA研究不僅應(yīng)用范圍受限，往往也間接影響學(xué)科發(fā)展。在英國(guó)、加拿大等歐美國(guó)家，由于其醫(yī)保籌資水平相對(duì)較高、醫(yī)保管理體系發(fā)展相對(duì)較為成熟以及患者醫(yī)藥需求多樣化，其醫(yī)保管理鏈條逐步從臨床用藥治療延展至健康管理，相應(yīng)其HTA方法學(xué)體系和醫(yī)保決策考量因素也從單一經(jīng)濟(jì)維度擴(kuò)展至對(duì)健康價(jià)值和社會(huì)價(jià)值的深入考量。在泰國(guó)、印度尼西亞等發(fā)展中國(guó)家，受限于醫(yī)保基金壓力和醫(yī)保管理水平，往往醫(yī)藥產(chǎn)品的成本效果分析結(jié)果和醫(yī)保基金預(yù)算沖擊影響等經(jīng)濟(jì)維度是醫(yī)保決策的唯一考量，優(yōu)點(diǎn)是簡(jiǎn)單易行、可操作性強(qiáng)。上述兩種做法沒(méi)有孰優(yōu)孰劣，都是基于各自醫(yī)保管理發(fā)展階段的現(xiàn)實(shí)選擇。我國(guó)醫(yī)療保障體系以基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度為主，突出特點(diǎn)是廣覆蓋、?；?，這既是基于當(dāng)前我國(guó)經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平的現(xiàn)實(shí)選擇，也是醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展的必經(jīng)階段。所以HTA在醫(yī)保領(lǐng)域的相關(guān)應(yīng)用研究，也需基于我國(guó)處于社會(huì)主義初級(jí)階段這一最大國(guó)情，在借鑒國(guó)際HTA理論和做法的基礎(chǔ)上，基于我國(guó)醫(yī)保管理發(fā)展現(xiàn)狀進(jìn)行相應(yīng)的調(diào)整改造，在數(shù)據(jù)收集、標(biāo)準(zhǔn)制定、組織流程等方面進(jìn)行具有我國(guó)特色的HTA研究探索。例如，在HTA經(jīng)濟(jì)維度分析中，將增量成本效果比（ICER）與閾值標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行比較是判斷評(píng)估對(duì)象是否具有經(jīng)濟(jì)性的重要考量，若ICER小于該閾值，則具有經(jīng)濟(jì)性，若ICER大于該閾值，則不具有經(jīng)濟(jì)性。由此可見(jiàn)，ICER閾值的設(shè)定，對(duì)于經(jīng)濟(jì)性評(píng)估結(jié)果至關(guān)重要。目前，我國(guó)對(duì)于ICER的閾值尚無(wú)統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的推薦意見(jiàn)，ICER的支付閾值參考范圍為1倍—3倍人均GDP。各國(guó)在實(shí)際操作過(guò)程中，多數(shù)基于各自經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平和醫(yī)保基金承受能力，自行設(shè)定適宜的支付閾值。所以，我國(guó)在進(jìn)行藥品等技術(shù)的評(píng)估時(shí)，在保障基金安全的基礎(chǔ)上，要因?qū)ο蠖愔贫ㄅc醫(yī)?；鸪惺苣芰ο嗥ヅ涞拈撝禈?biāo)準(zhǔn)，這既是醫(yī)保管理的現(xiàn)實(shí)選擇，也是我國(guó)基本醫(yī)保?；驹瓌t的體現(xiàn)。

真實(shí)世界研究是循證決策的新興前沿學(xué)科，通過(guò)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行加工分析，形成輔助決策的真實(shí)世界證據(jù)，是對(duì)運(yùn)用傳統(tǒng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)評(píng)價(jià)醫(yī)藥產(chǎn)品價(jià)值的重要補(bǔ)充。近年來(lái)，一些國(guó)家和地區(qū)為實(shí)現(xiàn)醫(yī)保價(jià)值購(gòu)買(mǎi)，開(kāi)始將真實(shí)世界證據(jù)探索應(yīng)用于醫(yī)保藥品準(zhǔn)入和定價(jià)環(huán)節(jié)。例如英國(guó)國(guó)民健康系統(tǒng)（NHS）對(duì)安全性、有效性證據(jù)不足的創(chuàng)新藥品采取療效協(xié)議管理模式，如果藥品準(zhǔn)入后在真實(shí)患者人群使用療效未達(dá)到雙方預(yù)期約定，藥品生產(chǎn)企業(yè)需將部分藥品利潤(rùn)以現(xiàn)金或藥價(jià)折扣形式返還醫(yī)保方。自國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，已連續(xù)4年開(kāi)展國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作，調(diào)整周期從原來(lái)的最長(zhǎng)8年大幅縮短至每年1次，一些新藥甚至上市當(dāng)年就被納入醫(yī)保目錄，迅速推向市場(chǎng)。在支持技術(shù)創(chuàng)新實(shí)現(xiàn)藥品保障升級(jí)換代的同時(shí)，新納入醫(yī)保目錄的藥品由于上市時(shí)間短，有必要在其準(zhǔn)入后對(duì)患者臨床用藥安全性、有效性開(kāi)展跟蹤性研究，以確保醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)制定和調(diào)整的合理性，助力醫(yī)保藥品的價(jià)值購(gòu)買(mǎi)。為實(shí)現(xiàn)上述目的，需要在參考借鑒國(guó)際研究理論和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，探索建立適用于我國(guó)醫(yī)藥體系的醫(yī)保藥品真實(shí)世界研究標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范、方法指南、路徑流程和工作機(jī)制。

雖然近年來(lái)相關(guān)HTA研究工作取得了快速發(fā)展，但HTA效力的發(fā)揮取決于最終對(duì)決策的有效支撐，這就需要我們?cè)贖TA證據(jù)的轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化方面發(fā)力，提升HTA向醫(yī)保決策轉(zhuǎn)化程度和水平需要研究者與決策者共同努力，實(shí)現(xiàn)雙向奔赴。研究者需要在兼顧科學(xué)性的基礎(chǔ)上注重實(shí)操性，提供易操作和可復(fù)制的實(shí)踐指南，以及貼近于真實(shí)應(yīng)用場(chǎng)景的循證證據(jù)。決策者需要增強(qiáng)循證決策意識(shí)，掌握對(duì)循證證據(jù)的研判和使用能力，提高決策的透明度。

HTA在我國(guó)醫(yī)保決策領(lǐng)域的應(yīng)用雖處于起步階段，但由于學(xué)科特點(diǎn)與醫(yī)保決策需求的高度契合性，未來(lái)將有很大的實(shí)踐應(yīng)用空間。從國(guó)際HTA應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，HTA沒(méi)有統(tǒng)一發(fā)展模式，具有模式多樣化和多需求主體的特點(diǎn)。我國(guó)醫(yī)保管理體系與國(guó)外不同，不能盲目照搬國(guó)外模式，需要在不斷的實(shí)踐摸索中探索一條具有我國(guó)特色的醫(yī)保HTA應(yīng)用之路。醫(yī)保HTA的長(zhǎng)久持續(xù)發(fā)力離不開(kāi)政府部門(mén)在機(jī)制化建設(shè)方面的久久為功，醫(yī)保部門(mén)可以結(jié)合國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整等改革任務(wù)，為HTA的體系建設(shè)進(jìn)行積極探索，組織開(kāi)展HTA在醫(yī)保領(lǐng)域評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)與方法學(xué)的研究，構(gòu)建醫(yī)保HTA專(zhuān)家?guī)?，開(kāi)展國(guó)際合作，探索HTA評(píng)估證據(jù)向醫(yī)保決策應(yīng)用的轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化機(jī)制，并充分調(diào)動(dòng)分散于醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高等院校、科研機(jī)構(gòu)、行協(xié)學(xué)會(huì)等多方HTA力量參與醫(yī)保循證決策，逐步形成中國(guó)醫(yī)保HTA發(fā)展模式。